Il virus dell'Hiv funziona per la terapia genica

Ha funzionato su sei bambini la terapia genica che usa come cavallo di Troia il virus dell'Aids. La ricerca italiana, pubblicata su Science, è stata presentata a Milano, dai ricercatori dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget). I risultati, che i ricercatori del Tiget definiscono "incoraggianti e molto promettenti", sono stati ottenuti dopo tre anni di trattamento su sei bambini con gravi malattie ereditarie.

Di questi, tre (provenienti da Libano, Usa ed Egitto) avevano una malattia neurodegenerativa considerata finora incurabile, la leucodistrofia metacromatica; gli altri tre (provenienti da Italia, Turchia e Usa) con da una rara immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich. Questi ultimi, trattati al Tiget, non mostrano sintomi della malattia, hanno detto gli autori della ricerca, e conducono una vita normale. Il primo bimbo trattato inoltre ha raggiunto un'età a cui nessun paziente è mai giunto in simili condizioni.



Successo per terapia genica contro la malattia di Sofia - Secondo i ricercatori, la terapia genica può dunque arrestare la leucodistrofia metacromatica, la grave malattia neurodegenerativa da cui è affetta Sofia, la bimba diventata simbolo della battaglia a favore del discusso metodo Stamina. La chiave starebbe nell'impiego del virus dell'Aids, opportunamente modificato, come vettore per portare nelle cellule il gene sano con cui correggere quello difettoso. La leucodistrofia metacromatica è una malattia neurodegenerativa di origine genetica dovuta al deficit di un enzima che provoca l'accumulo nel sistema nervoso di particolari sostanze, i sulfatidi. I bambini portatori, nati sani, perdono gradualmente le capacità cognitive e motorie acquisite, fino a smettere di muoversi e di parlare.