Bella Scienza, un successo per la terapia genica

Una rara malattia di un bambino canadese è stata bloccata grazie alla terapia genica. Oggi, a Bella Scienza, vi raccontiamo la storia di Michael, affetto da paraplegia di tipo 50, una patologia neurodegenerativa fin qui incurabile, che colpisce 80 bimbi nel mondo. E' determinata da una mutazione del gene Ap4m1, che produce una proteina importante per il trasporto delle vescicole. L'ospedale pediatrico SickKids ha messo a punto una terapia in tre anni: lo studio, pubblicato sulla rivista Nature Medicine, dimostra che nell’anno successivo alla somministrazione della cura, la malattia non è avanzata. Per capire meglio i meccanismi della terapia, guarda la nuova puntata con Marco Martinelli e Claudia Vanni.