A Milano la prima terapia genica contro l'emofilia: evita le infusioni per anni

Si è conclusa a Milano la prima terapia genica sperimentale in Italia per trattare un paziente affetto da emofilia A grave. Al Policlinico "il primo paziente è stato trattato a inizio novembre, e oggi, dopo quasi 4 settimane dall'infusione, è in buone condizioni e sta conducendo la sua vita regolarmente". La terapia gli permetterà di evitare per anni le frequenti infusioni a cui era costretto finora, e di avere una normale coagulazione del sangue.
 

L'emofilia di tipo A è una malattia genetica rara che colpisce cinquemila persone in Italia e consiste in un difetto nel sangue che ne impedisce la coagulazione. I pazienti colpiti vanno incontro a episodi di sanguinamento spontanei o causati da traumi anche banali. Finora le cure consistevano nell'infusione anche tre volte a settimana dei fattori necessari alla coagulazione, che i pazienti da soli non riescono a produrre (ricavati dal plasma di un donatore oppure sintetizzati in laboratorio).

La terapia genica, usando dei virus resi innocui come trasportatori di Dna, può "correggere" un difetto genetico. E' stata già impiegata per trattare pochissime altre patologie (come la Ada-Scid o malattia dei "bambini nella bolla") e ora per la prima volta in Italia sull'emofilia.

I risultati "dei nostri studi clinici - spiega Silvano Bosari, direttore scientifico del Policlinico - hanno dimostrato che una singola infusione di questa terapia può consentire a un paziente con emofilia grave di poter raggiungere livelli di fattore VIII o fattore IX quasi nella norma per lunghi periodi di tempo, anche per alcuni anni".