Staminali, bene i primi test sui pazienti con Sla

Sono considerati positivi (senza effetti avversi) i primi test di trapianto di cellule staminali cerebrali su sei pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla). Lo ha annunciato il professor Angelo Vescovi, coordinatore degli studi, in un convegno a Roma.

"Soddisfatti e orgogliosi" - "Siamo soddisfatti ed orgogliosi di aver mantenuto la promessa fatta ai nostri sostenitori, ai malati e alle loro famiglie, di avviare una sperimentazione di terapia cellulare sulla Sla", ha ribadito Vescovi. "Il nostro è uno studio sperimentale condotto secondo i più rigorosi criteri scientifici ed etici, per una malattia neurologica mortale".

La sperimentazione, ha precisato il biologo, viene svolta secondo la normativa internazionale in accordo alle regole dell'European Medicine Agency e con le cellule prodotte in stretto regime di norme di buona fabbricazione, vale a dire riconosciute dalle commissioni sanitarie nazionali come idonee all'utilizzo di studi clinici, con certificazione dell'Aifa, confermando l'Italia fra i paesi che fanno test di avanguardia nell'ambito delle staminali. Alla luce dei dati preliminari dei primi test, l'Istituto superiore e l'Aifa hanno autorizzato l'avvio della seconda parte della sperimentazione che prevede il trapianto in zone più alte del midollo spinale, cioè nella regione cervicale.

"La nostra ricerca - ha sottolineato Vescovi - è sostenuta da un'associazione no profit e il nostro metodo, in opera dal 1999, non è stato brevettato. Grazie al nostro metodo con pochissimi campioni di cellule fetali neuronali prelevate da aborti spontanei è possibile produrre una quantità illimitata di cellule staminali".

La ricerca - La ricerca è stata autorizzata dall'Istituto Superiore di Sanità e concepita dall'associazione Neurothon. La prima parte della sperimentazione, iniziata il 25 giugno dello scorso anno con il primo trapianto al mondo di cellule staminali cerebrali umane, scevre da qualunque problematica etica e morale, è terminata con successo a fine marzo di quest'anno. Non sono stati rilevati eventi avversi legati alle procedure mediche con risultati migliori della sperimentazione parallela in corso in Usa.

Il trattamento - In questo primo momento dello studio, è stato effettuato nei 6 pazienti reclutati, trapiantando le cellule staminali cerebrali umane nel midollo spinale lombare. In particolare, secondo il protocollo, i primi 3 pazienti hanno ricevuto l’inoculazione in 3 punti da un solo lato del midollo mentre i rimanenti 3 pazienti hanno ricevuto l’inoculazione bilateralmente per un totale di 6 punti, ricevendo, rispettivamente 2,5 e 5 milioni di cellule in totale. Le cellule staminali sono state trapiantate in prossimità delle cellule nervose chiamate motoneuroni, che nella SLA muoiono gradualmente, paralizzando progressivamente i muscoli, fino a causare la morte del paziente.

I risultati - Dal punto di vista della sicurezza della tecnica utilizzata e della procedura chirurgica, non si sono manifestate complicanze intraoperatorie e anestesiologiche. Nell’immediato post-operatorio nessun paziente ha mostrato disturbi della sensibilità o sfinterici e la RMN non ha mostrato segni di danno tissutale, raccolte ematiche o fistole liquorali. In media i pazienti sono stati dimessi dal reparto di neurochirurgia dopo soli 10 giorni e avviati ai reparti di riabilitazione. Dal punto di vista del follow-up clinico non sono emersi sintomi o segni indicativi di malattia complicazioni/problemi riferibili alla procedura sperimentale. Nei pazienti trattati finora nell’ambito dello studio italiano non è stato osservato nessun effetto avverso apprezzabile. Questo risultato è significativamente migliore rispetto a quanto riportato nell’analogo studio americano condotto alla Emory University di Atlanta. Due pazienti sono purtroppo deceduti per l'evoluzione naturale della malattia rispettivamente 7 e 8 mesi dopo il trapianto. Entrambi i pazienti hanno rifiutato il posizionamento della PEG e la tracheotomia. I dati autoptici hanno confermato che la causa del decesso non è in alcun modo riferibile alle cellule trapiantate o alla procedura sperimentale.