Boston, per la prima volta creato un farmaco per un solo paziente

Per la prima volta i ricercatori del Boston Children's Hospital hanno creato un farmaco per una sola persona. Nel 2016 a una paziente di sei anni è stata diagnosticata la malattia di Batten, un problema neurologico senza cura. Un'analisi del Dna ha rivelato che la causa era la mutazione di un gene chiamato Cln7. Una volta isolato il difetto, i ricercatori hanno ideato un piccolo frammento di Dna in grado di "mascherare" il difetto. 

Una volta testato sugli animali il farmaco, che è stato chiamato "milasen", è stato infuso nella bimba, dopo l'approvazione dell'Fda per il test, con esiti positivi.