Sclerosi sistemica, il gruppo GILS lavora sulla terapia con le cellule CAR-T

Con l'avvicinarsi del 29 giugno, Giornata mondiale della sclerosi sistemica, il Gruppo Italiano Lotta alla Sclerodermia - dal 1993 impegnato attivamente nella ricerca, nell'assistenza ai pazienti e nella rappresentanza a livello internazionale delle persone colpite da patologie rare - intensifica la lotta contro la sclerosi e annuncia una nuova terapia per il trattamento della malattia. 

Si tratta delle CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cell), ovvero linfociti T prelevati dal sangue di un paziente e ingegnerizzati in laboratorio per renderli in grado di eliminare specifiche cellule bersaglio una volta reintrodotti nel sangue dello stesso paziente. Una strategia terapeutica approvata per il trattamento di alcuni tipi di leucemia e linfoma in cui il bersaglio da eliminare sia costituito dai linfociti B tumorali. 

Ed è un recente studio - pubblicato a febbraio sul The New England Journal of Medicine - a confermare che questa terapia potrebbe essere utile nel trattamento di malattie autoimmunitarie, inclusa la sclerosi sistemica, come testimoniano i risultati. Su 15 pazienti, di cui quattro con sclerosi sistemica, i ricercatori hanno osservato una riduzione dei sintomi/segni e dei biomarcatori di malattia con una singola infusione di cellule CAR-T dirette contro i linfociti B, con un follow-up di un anno.

"Per dare seguito e garantire l'efficacia della terapia con cellule CAR-T, e passare dalla speranza alla certezza di una nuova cura per i pazienti affetti dalle forme più gravi di sclerosi sistemica, sta per iniziare uno studio clinico multicentrico internazionale che vede coinvolte numerose Scleroderma Unit costituite grazie al sostegno di GILS", spiegano Gianluca Moroncini e Marco Matucci Cerinic, entrambi membri del Comitato Scientifico GILS.

"L'attenzione e l'impegno di tutti sono fondamentali per portare luce su questa malattia complessa e per promuovere un reale cambiamento" ha dichiarato Paola Canziani, Presidente di GILS. 

 Nota anche come sclerodermia, rappresenta una malattia autoimmune che colpisce il tessuto connettivo, causando indurimento e restringimento della pelle e degli organi interni. I sintomi, tra cui il fenomeno di Raynaud e la rigidità cutanea, affliggono circa 30.000 persone in Italia, principalmente donne in età fertile

 Fondata nel 1993 a Milano, si impegna attivamente nella ricerca, nell'assistenza ai pazienti e nella rappresentanza a livello nazionale e internazionale delle persone colpite da patologie rare come la sclerosi sistemica. Collabora con un comitato scientifico multidisciplinare per affrontare la complessità della malattia posizionandosi come punto di riferimento nella promozione della consapevolezza e nell'affrontare le sfide connesse a questa patologia autoimmune.