Una terapia può fermare la leucemia incurabile che colpisce i bimbi

Una terapia cellulare personalizzata potrebbe rappresentare la svolta per pazienti con forme incurabili di leucemia linfoblastica acuta, patologia che colpisce soprattutto in età pediatrica. Il lavoro, senza precedenti, è stato condotto presso la University of Pennsylvania e i risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.

Il tumore più frequente tra i bambini - La leucemia linfoblastica acuta è un tumore del sangue che prende origine dai linfociti, un tipo particolare di cellule immunitarie, nel midollo osseo ed è caratterizzata da un accumulo di queste cellule nel sangue, nel midollo e in altri organi. Il termine "acuta" indica che la malattia progredisce velocemente.

Secondo i dati Airc, la patologia è relativamente rara negli adulti: in Italia si registrano circa 450 nuovi casi ogni anno tra gli uomini e 320 tra le donne.

La leucemia linfoblastica acuta è, però, il tumore più frequente in età pediatrica, infatti rappresenta l'80% delle leucemie e circa il 25% di tutti i tumori diagnosticati tra 0 e 14 anni. In alcuni pazienti, nonostante le terapie oggi disponibili e il trapianto di midollo, la malattia può tornare e diventare incurabile, cessando di rispondere ai farmaci.

La tecnica - Proprio a un gruppo di questi sfortunati pazienti senza più speranze di cura è stata proposta la nuova terapia cellulare personalizzata. I medici hanno prelevato dal sangue di ciascun paziente un certo gruppo di cellule immunitarie (linfociti T) e poi in provetta hanno inserito nel Dna di questi linfociti un gene che le rendesse capaci di riconoscere e attaccare le cellule tumorali.

Le cellule trasformate così ottenute per ciascun paziente, battezzate CTL019, sono state infine iniettate nuovamente nel sangue dei malati dove si sono moltiplicate andando a formare un esercito di linfociti CTL019 anti-tumore che ha consentito la remissione completa o parziale di gran parte dei pazienti.

In preparazione studi più ampi - Adesso sono già in fase di allestimento nuovi e più ampi studi clinici per confermare questo dato preliminare già promettente.

Intanto, la Food and Drug Administration - organo regolatorio statunitense sui farmaci - ha già premiato la terapia cellulare su misura CTL019 con la designazione di "Breakthrough Therapy" (terapia innovativa che segna un passo avanti nella cura di una malattia) che consentirà di accelerare le successive sperimentazioni e da ultimo l'approvazione definitiva della cura.